临床试验设计与统计分析pdf电子书版本下载

点此进入-本书在线PDF格式电子书下载【推荐-云解压-方便快捷】直接下载PDF格式图书。移动端-PC端通用
种子下载[BT下载速度快] 温馨提示：（请使用BT下载软件FDM进行下载）软件下载地址页 直链下载[便捷但速度慢]   [在线试读本书]   [在线获取解压码]

临床试验设计与统计分析PDF格式电子书版下载

下载的文件为RAR压缩包。需要使用解压软件进行解压得到PDF格式图书。

建议使用BT下载工具Free Download Manager进行下载,简称FDM(免费,没有广告,支持多平台）。本站资源全部打包为BT种子。所以需要使用专业的BT下载软件进行下载。如 BitComet qBittorrent uTorrent等BT下载工具。迅雷目前由于本站不是热门资源。不推荐使用！后期资源热门了。安装了迅雷也可以迅雷进行下载！

（文件页数 要大于 标注页数，上中下等多册电子书除外）

注意：本站所有压缩包均有解压码： 点击下载压缩包解压工具

第一章 绪论 1

第一节 临床试验的概念与意义 1

第二节 临床试验的发展历史 2

一、对照研究起源 2

二、盲法实施 3

三、随机化分组 3

四、安慰剂使用 3

五、多中心试验 3

六、伦理问题 4

七、管理制度 4

第三节 新药临床试验的分期 5

一、Ⅰ期临床试验 5

二、Ⅱ期临床试验 6

三、Ⅲ期临床试验 7

四、Ⅳ期临床试验 7

五、多中心试验 8

第四节 临床试验的规范 10

第二章 临床试验的伦理问题 12

第一节 国际伦理准则的发展 12

第二节 伦理委员会 13

一、伦理委员会的组成 13

二、伦理委员会的工作程序 13

三、伦理审查内容 15

第三节 知情同意 15

一、知情同意的必要性 15

二、知情同意的要素 15

三、知情同意的免除和重新获取 17

四、执行知情同意中的问题 18

五、涉及脆弱人群的知情同意问题 18

第三章 临床试验方案概论 20

第一节 临床试验方案概要 20

第二节 临床试验方案内容 21

一、试验目的和试验背景 21

二、申办者和研究者 21

三、研究终点 22

四、研究设计概述 22

五、受试者的入选标准、排除标准和剔除标准 22

六、样本量的考虑 23

七、试验用药和合并用药 24

八、临床观察、随访和实验室检查 25

九、病例报告表和临床试验的各种资料 26

十、评价指标 28

十一、不良事件和严重不良事件 28

十二、数据管理 29

十三、统计分析计划和分析集 29

十四、临床试验的质量控制 29

十五、临床试验终止和结束的规定 30

十六、临床试验的资料的保存 30

十七、研究成果的发表 31

第三节 临床试验方案的框架 31

第四章 临床试验设计类型 33

第一节 平行组设计 33

第二节 交叉设计 34

第三节 析因设计 35

第四节 动态设计 36

一、动态剂量探索 36

二、成组序贯设计 37

三、Ⅱ/Ⅲ期无缝连接试验 39

四、样本量调整 40

第五章 随机化方法 42

第一节 随机化的必要性 42

第二节 随机分配的注意事项 43

一、患者的代表性 43

二、入选和排除患者的标准 43

三、知情同意的患者才能进行随机化 43

四、随机化的时间 44

五、随机分配表准备 44

六、随机分配表的编写 44

第三节 固定随机化方法 45

一、简单随机化 45

二、区组随机化 47

三、分层随机化 47

第四节 动态随机化 49

一、最小化法 49

二、最小化法的方法和步骤 50

三、最小化法的优缺点 51

第五节 中央随机化系统 52

第六章 对照与盲法 54

第一节 对照 54

一、设立对照的意义 54

二、设立对照的要求 55

三、常见的对照类型 55

第二节 盲法 58

一、盲法的意义 58

二、盲法的实施 59

三、双盲试验的可行性 61

第七章 临床试验的实施和管理 63

第一节 临床试验标准操作规程 63

第二节 临床试验项目管理概述 64

一、确立项目组织架构并确保职责清晰、沟通顺畅 65

二、项目里程碑计划 66

三、试验文件 67

四、试验监查计划 67

五、数据管理计划 68

六、受试者招募和保留 68

七、试验预算管理 69

八、质量管理 70

九、风险管理 70

第三节 研究者和申办方的职责 70

第四节 监查员的职责 71

第五节 稽查 74

第六节 视察 75

第八章 病例报告表 77

第一节 病例报告表的设计要求 77

一、内容要求 77

二、设计和制作要求 78

第二节 病例报告表的内容设计 80

一、内容的组织 80

二、具体内容 81

第三节 病例报告表的填写 88

第九章 数据管理 89

第一节 与临床数据质量有关的人员 89

一、研究者对数据的管理职责 89

二、监查员对数据的管理职责 89

三、数据管理员的职责 90

第二节 数据管理计划 90

第三节 数据管理过程 91

一、数据管理过程的基本要求 91

二、数据管理的流程 92

第四节 数据管理的标准操作规范 96

第五节 编码 97

第六节 数据管理系统、电子化数据采集系统与计算机系统验证 98

一、数据管理系统 98

二、电子化数据采集系统 100

三、计算机系统的验证 100

第十章 临床试验中的统计分析 104

第一节 统计学与临床试验 104

第二节 临床试验中的统计分析集 105

一、分析集问题 105

二、分析集的种类 105

三、全分析集的注意点 106

四、符合方案集的注意点 107

五、安全集的注意点 107

六、分析集的比较和应用 107

第三节 统计分析 108

一、统计分析计划 108

二、统计分析方法 109

三、缺失值和离群值 110

四、数据变换 110

五、注意事项 110

第四节 期中分析 111

一、期中分析的定义及目的 111

二、期中分析计划 112

三、独立数据监测委员会 112

四、期中分析的实施 113

第五节 统计分析中的质量控制 113

第十一章 差异性检验的基本统计分析方法 115

第一节 反应变量的类型 115

一、定性变量（分类变量） 115

二、定量变量 116

三、时间变量 116

第二节 基线测定数据的可比性 117

第三节 定性数据的统计描述与统计推论 117

一、定性反应数据的统计描述 117

二、两个样本率的比较 118

三、顺序资料的统计检验 119

第四节 定量数据的统计描述与统计推论 120

一、成组比较的t检验 120

二、配对t检验 121

三、成组比较的两样本Wilcoxon检验 121

四、配对比较的符号等级和检验 123

五、多处理组比较的检验 124

第五节 统计学检验的逻辑推理及其检验结果的正确理解 124

一、统计学检验的逻辑推理 124

二、统计检验结果的正确理解 124

三、可信区间 125

第十二章 差异性检验的样本量 126

第一节 样本量计算前的准备 126

第二节 率的比较的样本量估计 127

一、两样本率双侧检验的样本量估计 127

二、两样本率单侧检验的样本量估计 128

三、多样本率比较的样本量估计 128

第三节 均数比较的样本量估计 129

一、平行设计的两独立样本均数比较 129

二、平行设计的多独立样本均数比较 130

第四节 样本量计算的几个问题 131

一、长期随访研究样本量的计算 131

二、小样本阴性试验的问题 131

三、对比组的例数分配 132

第十三章 优效性、等效性和非劣效性试验 134

第一节 概述 134

一、优效性试验 134

二、等效性试验 134

三、非劣效性试验 135

第二节 优效性试验的统计推断 136

一、两样本率比较 136

二、两样本均数比较 137

第三节 等效性试验的统计推断 138

一、两样本率比较 138

二、两样本均数比较 139

第四节 非劣效性试验的统计推断 140

一、两样本率比较 140

二、两样本均数比较 140

第五节 样本量估计 141

一、优效性试验 141

二、等效性试验 142

三、非劣效性试验 143

第十四章 疗效评价 146

第一节 结局指标 146

一、主要指标和次要指标 146

二、复合指标 146

三、全局评价指标 147

四、替代指标 147

五、定量指标转换为分类指标 147

第二节 疗效分析的考虑 148

一、分类变量 148

二、定量变量 148

三、生存分析资料 148

四、亚组分析 148

五、重复测量资料的分析 149

六、多重比较问题 149

第三节 桥接试验的统计分析 150

一、桥接试验的概念和目的 150

二、桥接试验的应用情形和桥接策略 150

三、桥接试验的评价 151

四、桥接试验结论的外推 152

第四节 缺失数据 152

一、忽视缺失值（ignore/disregard missing data） 153

二、数据填补（data imputation） 153

第十五章 安全性评价 155

第一节 临床试验安全性数据评价与管理 155

一、临床试验安全性相关术语定义及分析评价 155

二、临床试验安全性数据的报告管理 159

三、与严重不良事件相关的破盲 160

四、临床试验安全性信息更新 161

第二节 实验室安全性数据分析 161

一、实验室数据的分析 161

二、实验室数据的转换 164

第十六章 统计分析报告和临床试验报告 166

第一节 统计分析报告 166

一、试验概述 166

二、统计分析方法 167

三、统计分析结果 168

第二节 临床试验报告 169

一、临床试验报告的格式 170

二、临床试验的报告封面、摘要和分中心报告的格式 171

第十七章 Ⅰ期临床试验及药动学／药效学研究 174

第一节 Ⅰ期临床试验概述 174

第二节 耐受性试验设计 174

一、单剂耐受性试验 175

二、多剂耐受性试验 178

第三节 药代动力学试验 178

一、单剂给药的药代动力学研究 178

二、进食对口服药物制剂药代动力学影响的研究 179

三、多次给药的药代动力学研究 180

第四节 Ⅰ期临床试验结果分析 180

一、单剂药代动力学研究 181

二、进食对口服药物制剂药代动力学影响的研究 182

三、多剂药代动力学结果分析 182

四、Ⅰ期临床试验的总结及报告内容 182

第五节 PK/PD研究的设计和分析 182

一、研究设计 183

二、PK/PD分析 183

第十八章 生物等效性研究 185

第一节 生物等效性研究的设计与方法 185

一、生物等效性研究设计 185

二、生物等效性研究方法 186

第二节 生物等效性研究的实施 187

一、生物样本分析方法的建立和验证 187

二、试验实施 188

第三节 生物等效性分析和报告 190

一、等效判断标准 190

二、等效性分析方法 190

三、群体生物等效性和个体生物等效性 191

四、结果评价 192

五、临床报告内容 192

第十九章 抗肿瘤治疗的临床试验 194

第一节 抗肿瘤治疗的临床试验中常用的观察指标 194

一、总生存期 194

二、无病生存期 194

三、无进展生存期 195

四、疾病进展时间 195

五、客观缓解率 195

第二节 抗肿瘤治疗的Ⅰ期临床试验 196

第三节 抗肿瘤治疗的Ⅱ期临床试验 198

第四节 抗肿瘤治疗的Ⅲ期临床试验 200

第五节 生存分析方法 202

一、寿命表及生存曲线 202

二、时序检验 204

三、Cox回归分析 205

第二十章 抗菌药物的临床试验 207

第一节 概述 207

一、抗菌药物的定义及其特点 207

二、抗菌药物的临床试验 208

第二节 临床试验基本要求 208

一、Ⅰ期临床试验 208

二、Ⅱ期及Ⅲ期临床试验 209

第三节 统计分析 213

一、统计分析数据集 213

二、统计推断的类型 214

第二十一章 疫苗的临床试验 216

第一节 预防性疫苗和治疗性疫苗 217

第二节 预防性疫苗的临床研究 218

一、Ⅰ期临床试验 218

二、Ⅱ期临床试验 219

三、Ⅲ期临床试验 220

四、Ⅳ期临床试验 220

第三节 预防性疫苗临床研究的设计和评价 221

一、设计前的考虑 221

二、伦理学要求 222

三、研究设计类型 222

四、研究终点和有效性评价 223

五、安全性评价 224

第四节 治疗性疫苗的临床试验设计与挑战 227

一、受试对象的选择 228

二、临床试验终点的确定 229

三、试验终点的观察时间 229

四、临床试验结果的分析 229

第二十二章 医疗器械临床试验和诊断试验的设计与统计分析 231

第一节 医疗器械的定义和分类 231

第二节 医疗器械临床试验的设计 232

一、医疗器械临床试验设计类型 232

二、医疗器械临床试验比较类型 232

第三节 样本量估计 232

一、诊断试验样本量估计 232

二、诊断试剂的样本量要求 233

第四节 医疗器械临床试验与诊断试验的统计分析 233

一、单组目标值法的统计分析 234

二、诊断试验的一致性评价 235

三、倾向性评分 237